亿帆医药股份有限公司
关于控股子公司在研产品获得美国FDA孤儿药资格认定的公告

2019-10-24 来源: 作者:

  本公司及董事会全体成员保证信息披露的内容真实、准确、完整,没有虚假记载、误导性陈述或重大遗漏。

  亿帆医药股份有限公司(以下简称“公司”)控股子公司健能隆医药技术(上海)有限公司(以下简称“上海健能隆”)于2019年10月22日收到美国食品药品监督管理局(以下简称“美国FDA”)孤儿药开发办公室的正式书面回函,上海健能隆于2019年7月25日提交的最新修订的《重组人白介素22-Fc融合蛋白(以下简称“F-652项目”)作为治疗“急性移植物抗宿主病”的孤儿药申请》获得美国FDA正式认定并获批准,美国FDA同时在其官方网站对上海健能隆的F-652项目的孤儿药申请认定情况进行了公示。现将相关情况公告如下。

  一、信函内容

  药品名称:重组人白介素22-Fc融合蛋白

  英文名: recombinant human interleukin 22 (IL-22)-human immunoglobulin Fc fusion protein

  适应症:治疗急性移植物抗宿主病(以下简称“aGvHD”)

  申请事项:孤儿药申请

  申请编号:DRU-2017-5811

  申请人:健能隆医药技术(上海)有限公司

  药品审批状态:尚未获得美国FDA批准上市

  审批结论:根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第526条(美国法典第21 366bb),授予上海健能隆研发的重组人白细胞介素22-人免疫球蛋白Fc融合蛋白用于治疗急性移植物抗宿主病的孤儿药资格。

  其他说明:在该药物获得上市批准前,如有相同适应症的其他相同药物已被批准上市,则须证明该药品在临床上优于已批准的药物,以获得市场独占权。否则,将不能获得孤儿药的市场独占权;

  自获得孤儿药资格之日起14个月内,需向美国FDA孤儿药开发办公室提交简要的开发进度报告,此后每年提交一次,直至获得上市批准。

  二、F-652项目其他相关情况

  F-652项目是利用基因工程技术通过CHO细胞表达的重组人白细胞介素 22-Fc(IgG2)融合蛋白,是上海健能隆拥有自主知识产权的全球首创(1类创新)生物药。F-652项目在活性机理上完全模拟人体白介素22的活性机理,Fc片段大大延长了白介素22的半衰期从而显著提升药物的疗效。猴体内的药代动力学研究结果表明F-652项目的半衰期由常态白介素22的2小时延长至66小时。作用机理上F-652项目同其原生态白介素22一样是通过STAT3通路发挥其对包括肝、胰腺等组织细胞进行保护与恢复的机能。研究证明,F-652项目具有保护肝细胞的功能,并有治疗肝纤维化和肝硬化的作用。截止本报告披露日,上海健能隆已完成F-652项目在美国开展急性移植物抗宿主病和急性酒精肝炎两个适应症的IIa期临床试验,以及完成在中国开展的急性胰腺炎适应症的Ia期临床试验,并均达临床试验预设目标。

  本次上海健能隆获得美国FDA批准的孤儿药资格认定的是F-652项目用于治疗aGvHD的适应症。aGvHD是移植后早期死亡的重要并发症之一,发生于供体T细胞对抗受体抗原激活,从而攻击重要的受体器官,特别是皮肤、肝脏和胃肠道,少数情况下也可累及其他脏器。 根据Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》指出,2018年全球孤儿药市场为1,310亿美元,在未来6年(2019-2024),该市场将以12.30%的年度复合增长率快速增长,增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的2倍,到2024年达到2,420亿美元;同时,在2018年销售额排名前100名的孤儿药中,每位患者每年的平均成本为150,854美元,几乎是非孤儿药成本的4.5倍。

  截止本报告披露日,F-652项目三个适应症累计研发投入9,159.38万元人民币。

  三、本次取得FDA孤儿药认定的影响

  根据美国1983年颁布的《孤儿药法案》(the Orphan Drug Act, ODA)及最新修订,本次上海健能隆F-652项目用于治疗aGvHD的孤儿药资格取得认定,对项目的后续研发、注册及商业化等方面将享受一定的政策支持(1)市场独占权,获得认定的孤儿药经美国FDA批准上市后可享有7年的市场独占权,且不受专利的影响。(2)税收抵免,孤儿药用于后续临床试验费用的50%可作为税收抵免,并向前延伸3年,向后延伸15年。(3)免除新药申请费。

  同时,根据美国FDA授予孤儿药认证资格且最终获得上市批准药物情况统计来看,美国FDA建立的严重性疾病新药加快审评政策通常也被用于孤儿药申请,这将有助于缩短孤儿药的上市审评时间。

  本次上海健能隆F-652项目的aGvHD适应症获得孤儿药资格后,将获得与美国FDA直接沟通的通道,并就后续项目研发及临床试验、注册申报等与美国FDA进行沟通与协商,并选择最佳方案推进,从而尽快实现药品获批上市。

  公司控股子公司上海健能隆作为一家中国生物医药企业,正在研发的F-652项目中用于治疗aGvHD的孤儿药申请获得美国FDA的认定,也体现出上海健能隆在大分子创新生物药的平台技术、研发创新能力与水平上获得美国药监部门的进一步认可,将有助于上海健能隆进一步推进F-652项目作为新药在全球的研发进度,并在一定程度上能够降低其新药研发成本,加快完成新药临床试验和新药上市工作。

  四、风险提示

  1、本次获得孤儿药资格后,上海健能隆仍需就F-652项目aGvHD适应症的后续临床试验、注册申报方案等与美国FDA进行沟通与协商,同时作为全球首创生物药(1类新药),能否通过美国FDA的最终批准,获得上市尚存在不确定性;

  2、尽管目前公司尚未发现其它白介素22类药物存在与F-652项目用于治疗aGvHD相同适应症的研发,但在F-652项目用于治疗aGvHD的药品获得美国FDA上市批准之前,如有相同适应症的其他相同药物先行获得批准上市,则上海健能隆需进一步证明F-652项目用于治疗aGvHD的药品在临床上具有优效性,否则,将失去作为孤儿药享有市场独占权等政策支持,取得孤儿药资格认定后的价值也存在一定的不确定性;

  公司将按国内外相关规定积极推进上述在研项目的后续研发进展,并根据相关法律法规,及时对项目的后续进展情况履行信息披露义务,敬请广大投资者谨慎决策,注意投资风险。

  五、报备文件

  《美国FDA孤儿药开发办公室的正式书面回函》

  特此公告。

  亿帆医药股份有限公司董事会

  2019年10月23日

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2019-10-24

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